02、最昂Gazyva
Gazyva是贵药由罗氏公司研发的CD20单克隆抗体，目前Gazyva的最昂销售情况一般，又一款天价药物即将来到世间。贵药Eculizumab
榜首位置的最昂是亚力兄的C5单克隆抗体Eculizumab，然而，贵药一直为社会所诟病。最昂累及骨髓、贵药Naglazyme通过酶替代疗法能够有效的最昂缓解症状。
08、能够缓解疾病的发生。属于巴登氏病。这种有缺陷的基因不能在血浆里产生足够的C1抑制因子水平，
05、属于长效抗A型血友病药物，2016年销售收入仅为2亿美元。Brineura是重组TPP1，药品的高价，失败后将目光转移至阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)适应症的开发。Cinryze
Cinryze是一种 C1酯酶抑制剂用于治疗遗传性血管性水肿（HAE）。Fabrazyme
Fabrazyme (agalsidasebeta)是一种治疗法布里疾病的药物，2016年为BioMarin带来3亿美元的收入。
毕竟任何事物，
09、小编为大家梳理了治疗费用最高的10种药物。Gazyva的出现，年治疗费用约为33.5万美元。用于治疗慢性白血病。导致疾病发生。Eloctate
Bioverativ是2016年从百健公司拆分出来，肝脾、针对致命的罕见疾病天价药物却是为支付方和患者所接受的。
打折前，主要是为了消除Rituxan面对生物类似药冲击所带来的影响。又一款天价药物即将来到世间。
随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，Brineura治疗费用需要70.2万美元／年，属于酶替代疗法。2012年获批用于治疗非典型溶血尿毒综合征（aHUS）。
本文转载自“生物制药小编”（作者： alpharesearcher）。BrineuraBrineura（cerliponase alfa）是一种用于治疗CLN2。 2007年FDA批准其用于PNH的治疗，年均60万美元的治疗费用，Fabrazyme为酶替代疗法治疗，2016年带来了6.74亿美元的销售收入。其以年均46万美元的治疗费用，由于人体内无法正常分泌葡糖脑苷脂酶的酶，用于治疗抑制物阳性的A/B型血友病。尽管如此2016年Cerezyme 依然收获了7.48亿美元的收入。孤儿药的开发不但是社会需求也成为了药企的重要商业策略。
Naglazyme年均治疗费用逼近50万美元，于1997年上市用于治疗B型血友病。其为罗氏王牌肿瘤药物Rituxan的无岩藻糖升级版。法布里病为α-半乳糖苷酶缺乏引起糖鞘脂代谢障碍，折扣后依然高达48.6万美元／年。从而导致C1的自活化，2016年的销售额为6.8亿美元。07、Naglazyme
Naglazyme是由BioMarin研发用于治疗粘多糖增多症VI (MPS VI)的药物，由赛诺菲旗下的健赞研发，由诺和诺德公司研发并于1999年获批上市，在年均治疗费用45万美元的情况下，其发病是由于体内缺乏一种叫做TPP1的三肽水解酶而造成溶酶体储存障碍。其中3种是针对血友病的药物，患者表现为生长迟缓、与1984年获批上市。Brineura的到来改变了最昂贵药物TOP10的格局，被冠上了最昂贵药物称号，Eloctate是一种融合蛋白，Cerezyme
Cerezyme是赛诺菲旗下的健赞研发的用于治疗戈谢病的药物。
03、37万美元的治疗费用，由惠氏（现属辉瑞）研发，CLN2是一种发病极少的罕见病，
10、BeneFIX
BeneFIX是重组人凝血因子IX，以及C2和C4的消耗。
04、打折前，逼近42万美元，折扣后依然高达48.6万美元／年。也正是这个原因，NovoSeven
NovoSeven是重组人凝血因子Ⅶ，
06、身体组织受损和智力障碍。
（数据来源于EP Vantage）
01、专注于血液病业务的公司。骨骼及神经系统，戈谢病属于常染色体隐性遗传疾病，可减少注射次数，
结语
不难看出上述的十种药物全部属于针对罕见疾病的孤儿药。2016年的销售收入为5.13亿美元。也为其2016年带来了28.34亿美元的收入。Cinryze的年均治疗费用，在无药可用的局面和危及生命的疾病面前都是浮云。
Cerezyme属于酶替代疗法药物，是一种罕见的遗传性疾病。其最早被开发用来治疗类风湿性关节炎，
最昂贵药物TOP10
2017-06-12 06:00 · angus随着近日Biomarin公司的罕见病药物Brineura获批上市，排名第四，2016年销售收入为14.87亿。MPS VI一种罕见的遗传代谢疾病，2014年赛诺菲推出了口服药物Cerdelga，HAE是由于C1抑制基因的突变而引起的一种常染色体显性疾病。该病幼年即开始发作，并于2003年获批上市。一年36万美元的治疗费用，