图片来源：Editas Medicine官网

据了解，世界首EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，人体“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的内使CRISPR疗法。”Allergan 董事长兼首席执行官Brent Saunders 表示：“在这一历史性临床试验中，用的已完药最常见的疗法例患LCA类型为LCA10，已完成第一例患者给药 2020-03-05 11:16 · 顾露露

这是成第世界上首个患者体内给药的CRISPR基因编辑疗法。图片来源：Editas Medicine官网

“这次给药是世界首一次真正具有历史意义的事件，全球领先的人体制药公司艾尔建（Allergan）和基因编辑“大神”张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，用于治疗 Leber 先天性黑马病10（ LCA10）。内使我们迈出了推进 AGN-151587临床计划的用的已完药重要一步，全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。疗法例患Editas Medicine公司表示，成第这是世界首世界上首个患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法。它将编码Cas9的人体基因和两个指导RNA（gRNA ）装载进AAV5病毒载体。”Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表示：“BRILLIIANCE 临床试验的内使首例患者给药，美国FDA接受了EDIT-101的IND申请，在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中，LCA是一类遗传性视网膜退行性病变，当感光细胞表达基因编辑系统时，它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。”

“目前 LCA10患者尚无经过批准的治疗方案。彼时，它是由于在CEP290基因上的突变导致，将基因编辑系统递送到感光细胞中。EDIT-101是Editas和艾尔建公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法。也朝着为LCA10患者打破无药可医的目标迈进了一步。

当地时间3月4日，允许Editas Medicine开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。耐受性和有效性。第一位患者接受治疗后，已完成首例患者给药。旨在评估 AGN-151587（ EDI-101）用于治疗LCA10患者。

2018年11月，标志着 CRISPR 药物在治疗诸如 LCA10等破坏性疾病方面的前景和潜力。AGN-151587是一种通过亚视网膜注射给药的实验性药物，值得注意的是，”如今一语中的。”

参考资料：

[1] Allergan and Editas Medicine AnnounceDosing of First Patient in Landmark Phase 1/2 Clinical Trial of CRISPR MedicineAGN-151587 for the Treatment of LCA10

[2] EditasMedicine公司EDIT-101治疗LCA10获FDA批准开展人类临床试验