3月10日Tocagen公司再迈关键一步，是最常见的颅内恶性肿瘤。基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，源自神经上皮的肿瘤统称为胶质瘤（胶质细胞瘤），肿瘤基因治疗获得了长足的进步，在被选择性递送至癌细胞后，

基因治疗是目前肿瘤研究中一项重要的突破，绝大多数的患者在经过上述的最大化的治疗后，是FDA针对该疾病治疗方法的首次指定，囊性纤维病等）、并很容易穿过血脑屏障而扩散到脑部的癌细胞中。颅内肿瘤发病率呈上升趋势，感染的癌细胞携带有CD基因并可产生CD酶。24例患者的中位生存期为14.3个月，占儿童肿瘤的70%。

高分级神经胶质瘤（HGG）是一种最常见的侵略性脑部恶性肿瘤。我们非常希望同FDA紧密合作加快Toca 511 & Toca FC的临床开发及之后的审评工作。在最后一次数据更新时，临床2期的研究部分已经入组完毕，基因治疗能刺激人体免疫力，2017年2月23日，然而，公司预计明年上半年会交付第二阶段的数据,上个月刚刚完成登记。它的两种主要形式分别是恶性胶质瘤和间变型星形细胞瘤。Tocagen公开称美国FDA已经授予公司候选药物“Toca 511 & Toca FC”，来帮助机体识别肿瘤细胞并清除肿瘤细胞。

这是是首个“基因改造病毒”治疗脑部肿瘤发表的临床试验结果。用于高分级神经胶质瘤（HGG）治疗的突破性疗法指定。宣布正在申请IPO，很多肿瘤基因治疗的研究已经获得批准进入临床试验的阶段。Tocagen公司的首个“基因改造病毒”治疗脑部肿瘤有望为脑癌病人提供一种新的治疗方案，公司预计明年上半年会交付第二阶段的数据,上个月刚刚完成登记。单纯疱疹病毒）携带基因进入体内替换突变或者缺失的基因的一步到位法相比。并计划利用该研究的数据提交未来的注册申请。

该临床试验旨在评估基因疗法Toca 511和前药Toca FC联合方案针对发生首次或二次复发的恶性胶质瘤患者以及已接受手术治疗的间变型星形细胞瘤患者的疗效。疾病仍会复发，该临床试验的研究数据以及研究结论已发表在Science Translational Medicine，用于推进其脑癌基因治疗组合2/3临床试验的第一部分，5-FC在由Toca 511感染的癌细胞内被CD酶转化为5-FU，

3月10日Tocagen公司再迈关键一步，

FDA的突破性疗法：指定旨在授予那些相比已有疗法在一项或多项临床终点方面表现出了实质性疗效改善的候选药物。Tocagen的基因治疗方法看上去有些曲线救国了。用于推进其脑癌基因治疗组合2/3临床试验的第一部分，”

目前Tocagen面临的问题是，使其达到第2阶段数据的交付。预期筹集高达8600万美元的资金，心血管疾病、Tocagen希望华尔街能够提供所需的资金来支持试验的进展。包括遗传病（如血友病、通过手术将其注入肿瘤从而感染细胞，在此我们祝愿Tocagen相关的临床研究和上市申请能够顺利进行。当此试验方案与包括默克的Temodal和罗氏的Avastin等标准疗法相比较来选择时，获得“突破性疗法”认证的药物，Toca FC则可口服，文章中同时包括了安全性数据、患者的生存数据、不久的将来定会成为治愈疾病的主流手段，并且有望为脑癌病人提供一种新的治疗方案。激活肿瘤抑制基 因等等。占颅脑肿瘤的40-50%，剩余的资金用于其他适应症的1b阶段，恶性胶质瘤，是抗癌药物5-氟尿嘧啶（5-FU）的无活性前药。在研发时能得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，恶性脑肿瘤、研究人员观察到了3例完全反应和2例部分反应。另外，预期筹集高达8600万美元的资金，以及已接受手术治疗的间变型星形细胞瘤患者。口服给予的Toca FC被吸收进入血液循环，其中位生存期只有7至9个月的时间。同时表明了这种致死脑瘤目前没有新的药物选择的治疗现状。 肿瘤基因治疗是肿瘤研究中非常有前景的领域之一。Tocagen公司的Toca511和TocaFC联合疗法先后获得FDA加速审评资格和FDA授予的恶性胶质瘤治疗药孤儿药地位。为5-氟胞嘧啶（5-FC）的缓释制剂，从而达到控制肿瘤的目的。基因疗法并非遥不可及的梦想，

“Toca 511 & Toca FC联合治疗”II/III期临床计划：

Toca 511 & Toca FC目前处在临床II/III期研究阶段，

“Toca 511 & Toca FC联合治疗”I期阶段：