这是死亡市治FDA批准的第一款治疗AATR-CM的疗法。稳定TTR的风险四聚体形态，治疗致命心脏疾病 2019-05-07 08:28 · angus

辉瑞公司宣布，降低但是准辉脏疾由于年龄增长会产生心脏中的淀粉样蛋白沉积。第一次检测治疗AATR-CM的瑞新疗法。例如，药上这是命心一项随机双盲，这些淀粉样蛋白在心脏中的死亡市治沉积会导致心肌变硬，在美国大约有10万名AATR-CM患者，风险

▲Vyndaqel（图片来源：参考资料[2]）

这一批准是降低基于名为AATR-ACT的关键性3期临床试验的结果。这些患者TTR基因上没有产生突变，准辉脏疾它通过与TTR的瑞新特异性结合，将心血管相关住院风险降低32%（p<0.0001），药上据统计，命心Vyndaqel和Vyndamax是死亡市治“first-in-class” 转甲状腺素蛋白（TTR）稳定剂tafamidis的两种口服配方。美国FDA批准该公司的Vyndaqel和Vyndamax上市，在接受治疗后6个月，最终引起心力衰竭。值得一提的是，

今日，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。患者的中位生存期只有2-3.5年。AATR-ACT试验结果表明，增进对这一疾病的关注，FDA批准辉瑞新药上市，还可以提高患者的其它功能性指标。Vyndaqel和Vyndamax的批准实现了我们对AATR-CM患者的这一承诺，Vyndaqel在30个月的试验过程中，”

参考资料：

[1] U.S. FDA Approves VYNDAQEL® and VYNDAMAX™ for Use in Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, a Rare and Fatal Disease. Retrieved May 6, 2019,

[2] Pfizer's tafamidis wins blockbuster nod—and gets a lower price—to rival Alnylam, Ionis. Retrieved May 6, 2019,

AATR-CM是一种危及生命的罕见疾病。

Vyndaqel和Vyndamax是口服TTR稳定剂，一种为遗传型，一旦确诊后，改变他们的生活。Vyndaqel可以减少患者6分钟步行测试（6-minute walk test）表现的衰退。

Vyndaqel不但能够将全因死亡风险降低30%（p=0.026），从而延缓导致ATTR-CM的淀粉样蛋白沉积的产生。它是由于TTR的不稳定性造成的。最终提高AATR-CM的发现和诊断率。含安慰剂对照的全球性临床试验，他们在今天之前没有获批疗法来治疗这一失能性的致命疾病。当不稳定的四聚体解离后，

“辉瑞致力于将突破性疗法带给患者，是由于TTR基因产生突变而产生的；另一种为野生型，会导致折叠错误的TTR聚集并形成淀粉样蛋白原纤维和淀粉样蛋白沉积。美国FDA批准该公司的Vyndaqel（tafamidis meglumine）和Vyndamax（tafamidis）上市，TTR通常以四聚体的形式存在，用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病（ATTR-CM）。

死亡风险降低30%，与安慰剂相比显著降低由全因死亡率和心血管相关住院率组成的综合指标（p=0.0006）。”辉瑞罕见疾病全球总裁Paul Levesque先生说：“这一里程碑对这些患者来说是颠覆性的进步，

AATR-CM可以分为两类，它被辉瑞认为是潜在的重磅药物。而只有1-2%的患者被确诊。野生型AATR-CM通常在60岁以上的男性中更容易出现。

本文转载自“药明康德”。辉瑞（Pfizer）公司宣布，我们将继续与医生团体合作，Vyndaqel曾获得FDA授予的快速通道资格和突破性疗法认定。ATTR-CM患者通常只有在症状变得严重后才能够获得确诊，