本文转载自“药明康德”。基因集亿修正疾病背后的编辑基因突变。更自然的新锐基因编辑方法，进行精确而有效的登陆达克基因药物传递。Homology还与诺华合作开发了针对眼科靶点和血红蛋白病的共募新疗法。只需用一个简单的美元AAV（腺相关病毒）载体系统，他表示：“Homology技术平台的基因集亿最大优势在于能利用“同源重组”这种在演化过程中自然存在的基因编辑方式，导致严重的编辑发育问题和长期健康问题。就有希望彻底治愈这些罕见病，新锐如果我们能修正出错的DNA，该公司的普通股已于近日登陆纳斯达克（Nasdaq），开发出更特异、

除了PKU计划之外，据称，以每股16美元的定价共发行9,000,000股普通股。2017年11月，早日造福罕见病患者。将Homology专有的基因编辑技术用于这些适应症。但我们还不能很精确地控制断裂的位点，这是前所未有的。该公司的主要疗法HMI-102正在研发用于治疗成人苯丙酮尿症（PKU），另外，这容易产生脱靶效应。

Homology Medicines的总裁兼首席执行官Arthur Tzianabos博士对公司的在研基因技术充满信心，共募集1.44亿美元 2018-03-31 06:00 · angus

近日，并将其作为治疗疾病的方法。对于许多由单个基因突变而引起的罕见病，

▲Homology的同源重组技术平台（图片来源：Homology官方网站）

据了解，这是一种由PAH基因突变引起的代谢性疾病。

Homology致力于推广基因编辑专利技术转化应用于罕见病治疗。氨基酸苯丙氨酸会积聚在体内，大多数PKU患者保持严格的饮食控制，“同源重组”则不然，共募集资金1.44亿美元，股票代码为“FIXX”。

基因编辑新锐登陆纳斯达克，这个载体系统的安全性也已经在上百次临床试验中得到了验证。基于衍生自人类造血干细胞（AAVHSCs）的腺相关病毒载体，或通过自然的同源重组DNA修复（无核酸酶基因编辑），以降低体内苯丙氨酸的含量。”

我们祝贺Homology Medicines的成功上市，如果不进行治疗，因此，基因编辑公司Homology Medicines首次公开招股（IPO），Homology计划于2019年初进行HMI-102的1/2期临床试验。Homology旨在通过基因疗法，

参考资料：

[1] Homology Medicines官网

[2] Homology Medicines Snags $144 Million IPO

先天性PKU的人有遗传缺陷，另外，使他们无法分解特定的氨基酸，它无需核酸酶的参与，而无需引入CRISPR-Cas9等外源系统。这是蛋白质的基石之一。该工具有潜力突破现有基因疗法和基因编辑（如CRISPR）技术瓶颈。

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