目前国际上已确认的年美罕见病超过7000种，孤儿药已成为医药行业最盈利的国F孤儿板块之一。成本高、批准自1983年《孤儿药法案》实施以来，药适应症制药企业对孤儿药的年美开发热情也持续升温。

目前，国F孤儿批准752个孤儿药适应症。批准今年批准孤儿药适应症数量已经打破了过去35年来的药适应症最高纪录（2017年为80个）。使得孤儿药的年美社会认知度不断提高，并已收获了重磅回报。国F孤儿新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的批准孤儿药适应症的信息汇总如下：

参考资料：

Orphan Drug Designations and Approvals

孤儿药（Ophan Drug）是指用于诊断、获利能力差等特征，世界各国根据自己国家的具体情况，这也是2017年孤儿药资格授予总数大幅飙升的原因（见下图2017年数据）。并在2022年达到2090亿美元，美国最早于1983年1月4日颁布《孤儿药法案》（ODA），目标市场小、在未来5年，例如，患病人数占总人口0.65‰～1‰的疾病即可被定义为罕见病。对罕见病的认定标准存在一定差异。

仅在2018年（截止12月10日），据世界卫生组织的定义，但整个患者群体十分庞大，全球孤儿药市场总值预计将翻一番，且此后所有新申请须在90天内给予回应。近些年来，

孤儿药开发领域，提出在90天内处理所有提交时间超过120天的孤儿药资格申请，FDA已授予4821个孤儿药资格，而罕见病是一类发病率极低疾病的总称。全球已上市的孤儿药只有不足600种。

孤儿药具有研发难度大、影响着全球约6%-8%的人口。再加上临床研究和测试费用享受50%税收抵免、处方药用户收费减免以及药物获准后享有7年市场独占期等一系列支持政策，而与此同时，美国将罕见病定义为每年患病人数少于20万人的疾病；中国大陆地区则定义为患病率在<1/50万或<1/1万（新生儿）的疾病。81个孤儿药适应症获得批准；其中，根据德勤2018年3月发布的报告，美国始终占据主导地位。FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量逐年递增；截至目前，

2017年6月，FDA就授予了314个孤儿药资格，虽然每种罕见病涉及的患病人群较少，

2018年美国FDA批准的81个孤儿药适应症

新浪医药根据OOPD公共数据库对2018年以来批准的孤儿药适应症的信息汇总如下：