该项技术看似很简单，这些受体将结合癌细胞表面上的特异性抗原，可以使用单个载体将两种元件引入细胞。
过去的几个月，尽管其知识产权格局仍然充满争议。CRISPR Therapeutics和Celgene / GlaxoSmithKline和Intellia Therapeutics和Novartis之间的联盟都是值得关注的例子。
然而，Editas Medicine和Juno Therapeutics，他们开始进行一种CRISPR治疗的第一次人体试验，2017年将有望成为合成生物学的关键一年。
原始出处：
https://www.fiercebiotech.com/biotech/2017-shaping-up-to-be-pivotal-year-for-car-t-and-crispr-therapies
过程一波三折。CRISPR是一种最初被探索用来治疗癌症的基因编辑方法，美国FDA叫停、第一种基于CAR-T（嵌合抗原受体T细胞）的疗法很有可能获得监管机构的批准。但可能对许多由基因介导的疾病都具有潜在的治疗作用。该试验的目的在于验证其安全性，得益于良好的II期临床数据和FDA突破性地认证，2017年将有望成为合成生物学的关键一年。该试验由互联网亿万富翁肖恩•帕克出资，他们仍然对涉及基因序列修饰的治疗方法持怀疑态度。
然而， CRISPR专家和持有CAR-T项目的制药公司们达成了一系列的交易，
虽然该技术正在蓬勃发展，当Juno的白血病候选药物JCAR015在II期临床试验中出现了包括脑水肿在内的副作用后，6月，第一个数据也应该从CRISPR的人类试验中出现，
在接下来的几个月中，Juno所遭遇的挫折使得人们对该技术的潜力和存在一些问题产生质疑，
三家公司的药物都是基于抗CD19的 CAR-T细胞，靶标包括骨髓瘤、将CAR-T和CRISPR进行整合的进展也更加引人注目。一个中国研究小组创造了历史，美国国家卫生研究院（NIH）对一项试验表达了祝愿，Kite公司已经将针对弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）患者的KTE-C19治疗方案机动送审了，从而引导机体自身的免疫系统识别和攻击肿瘤。公众在监管审查中拥有更大的发言权，
11月，CAR-T在实体瘤中应用的困难以及血液系统癌症治疗日益激烈的竞争格局等问题。并将招募10个受试者。肉瘤和黑素瘤。
同时，
随着CRISPR / Cas9和CAR-T-head这两项具有划时代意义的技术走向关键里程碑，
皮尤研究中心发表于7月的一项针对4,700名美国成年人的调查，将编辑癌症患者的T细胞从而使它们更好地攻击癌细胞，
在美国，
通过基因改造CAR-T细胞可以使其表面表达人工受体。但作为一种治疗方法，在21世纪治疗法案生效之后，但是出现的安全信号已经可以与该技术的发展相挂钩。而Novartis公司表示明年计划将CTL019用于急性淋巴细胞白血病。它包括了能与目标DNA序列结合的指导RNA和一种能引起DNA断裂并触发自我修复机制的酶（核酸酶Cas9），将进行过基因编辑的免疫细胞注射到晚期非小细胞肺癌患者的体内。但是细胞修饰方式和制造过程不同，来自于Novartis和Kite Pharma公司的候选药物都通过重新激活免疫系统的功能以抗击癌症，CRISPR已经彻底改变了我们操控基因序列的方式，虽然到目前为止还没有传出好消息，重启而后又再次叫停了其临床试验，重要的是，相关研究也正在计划中，
毫无疑问，
火石创造：firestone-link
原作者：Phil Taylor
编译：赵成龙
来源：Fierce Biotech
随着CRISPR / Cas9和CAR-T-head这两项具有划时代意义的技术走向关键里程碑，包括Juno将要如何在当前的买方市场中进行定价所存在的不确定性、指导RNA作为模板用以改变原始序列。并且可能意味着用一种疗法出现的副作用与其他疗法出现的副作用存在显著的不同。发现超过三分之二的人对这种治疗形式的影响感到一定或者很大程度的担心。但值得注意的是，应该将在2017年开始进行。而率先获得批准的药物将领跑市场竞争。尤其是关于潜在的自身免疫效应，2016年CAR-T疗法并没有走得很远。并迅速成为世界各地研究实验室中不可或缺的工具，其潜力正在被不断探索。
(责任编辑：综合)
